白血病的分子靶向治疗的发展与将开启无化疗新时代？

在英国, NICE于2021批准 venetoclax+ obinutuzumab（第二代anti-CD20单抗）作为具有17p 缺失或 TP53突变的慢性淋巴细胞白血病首选治疗选择。

  靶向BCR-ABL通路的Tyrosine kinase inhibitors (TKIs)已成为Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病与慢性粒细胞白血病的有效治疗药物，已使Ph+慢性粒细胞白血病成为一种可控的慢性疾病。

急性早幼粒细胞白血病（PML-RARα+）通过维甲酸与三氧化二砷为主的药物治疗方案，已基本可获得根治；其它类型的急性粒细胞白血病，由于白血病干细胞干性维持机制的不断揭示，新的有效药物正在不断被发现，并转化临床，如：enasidenib 治疗 IDH2-positive AML ，entospletinib + decitabine 治疗 TP53-阳性急性粒细胞白血病，venetoclax+祛甲基化药±小剂量Arac治疗难治或老年白血病患者，正在使大量患者无严重不良反应的前提下获益。

参考文献

1.Targeted leukaemia therapy: a chemotherapy-free future? The Lancet Haematology；EDITORIAL| VOLUME 8, ISSUE 1, E1, JANUARY 01, 2021.