重组人生长激素治疗儿童特发性矮小症

重组人生长激素治疗儿童特发性矮小症的必要性：

特发性矮小症是儿童时期最常见的一种疾病，其病因尚未明确，主要的症状就是身材矮小。孩子的身高一直受到父母遗传基因的影响，如果在成长过程中没有得到及时有效的治疗，就会对孩子的身体发育造成很大影响，使他们的自尊心和自我意识都会降低，从而产生一种心理疾病。目前，该病的治疗主要是以补充钙、维生素等为主，但是由于该病缺乏有效的特异性治疗药物，加上患儿年龄较小，不能耐受其它有效疗法，所以临床上主要以营养、运动及对症支持治疗为主。重组人生长激素（rhGH）是由人体自身分泌的生长激素经基因修饰得到的人源蛋白，具有促进骨骼、肌肉生长和蛋白质合成等作用，在临床上应用于小儿特发性矮小症可显著促进小儿生长发育。

四、重组人生长激素治疗儿童特发性矮小症的意义

（1）GHD（生长激素缺乏症）主要是由垂体分泌生长激素不足所致，是一种会造成孩子身材矮小的病症，这种病的孩子在一岁以后，身高和正常人差不多，但是一岁以后，他们的生长就会变慢，体内的骨矿含量也会下降，这对他们的身体发育不利。特发性矮小症（ISS）是儿童矮小的60%，其生长发育正常，不存在染色体异常，也没有其他病理性疾病。近几年来，儿童 GHD和 ISS的发病率呈显著增高趋势，严重影响儿童的身心健康。rhGH是由重组大肠埃希菌分泌性表达技术产生的，其氨基酸组成和蛋白质结构与人类垂体 GH基本相同，因此，在临床上应用 rhGH可以提高患儿的身高，并能促进各器官的发育。

（2）有研究表明，短效 rhGH为短效制剂，半衰期较短（<2小时），所以必须在每天睡觉前0.5-1小时通过皮下注射来给药，因为生长激素的使用时间比较长，在长时间应用的情况下，会引起孩子的心理抵触，导致漏针率升高等情况。聚乙二醇重组人生长激素是将人 GH蛋白连接到具有高度亲水性的大分子 PEG上，能有效地降低 GH蛋白的抗原性及非特异性吸附，并增强其稳定性、降低肾代谢速率、延长其半衰期，实现一周一次的低剂量给药方式，在一定程度上改善了矮小儿童的用药依从性。

（3）生长激素是一种蛋白质激素，它是一种由脑垂体前叶分泌的蛋白质激素，可以促进蛋白质合成，微量元素吸收，加快脂肪分解，抑制糖类代谢，提高钠、钾、钙的摄入。临床研究表明，作为外源性生长激素，重组人生长激素具有与生长激素相似的效应，可直接作用于核酸代谢，激活基因，合成新蛋白，从而调节细胞代谢，纠正生长激素分泌失调和自身结构异常引起的生长激素分泌不足，并通过激活生长激素受体，促进肝内生长因子的分泌，从而改善先天性矮小症儿童的生长发育。